Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Emanuele Conti; 06 Luglio 2017

Farmaci - Immagine esemplificativa Il 24% dei pazienti durante gli ultimi 12 mesi senza cure perché non disponibili nel proprio Paese. Il dato allarmante emerge da un recente sondaggio di EURORDIS

Chi soffre di una qualsiasi forma di malattia rara è costretto, purtroppo, a fronteggiare una serie di ostacoli inevitabilmente connessi ad alcuni aspetti intrinseci di tali patologie. Parlando di malattie rare, infatti, si fa riferimento a condizioni che sono molto numerose, poco frequenti, spesso gravi e quasi tutte di origine genetica: questi fattori concomitanti complicano notevolmente non soltanto la diagnosi, ma anche lo sviluppo di terapie idonee. A parte questo, è palese che il 'malato raro' sia, e debba essere considerato, come qualsiasi altro paziente. Dal punto di vista del diritto alle terapie, tale concetto è espressamente dichiarato nel Regolamento europeo sui farmaci orfani (Regolamento 141/2000 EC), che afferma: "gli individui affetti da condizioni rare devono avere la stessa qualità di trattamento degli altri pazienti".

: Autore: Emanuele Conti; 28 Giugno 2017

Position paper di EURORDIS sull'uso compassionevole François Houÿez (EURORDIS): "I Programmi d'Uso Compassionevole possono salvare la vita dei malati, offrendo un accesso precoce a nuovi farmaci promettenti”

In base al Regolamento europeo sui medicinali (art. 83.2), si definisce come 'uso compassionevole' un'opzione terapeutica che consiste nella messa a disposizione di un farmaco non ancora approvato, per motivi compassionevoli, a pazienti che risultano affetti da una malattia cronica gravemente invalidante o potenzialmente letale, e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un trattamento autorizzato.

: Autore: Francesco Fuggetta; 15 Giugno 2017

Farmaci - Immagine esemplificativa Secondo uno studio italiano, in questo modo sarebbe possibile coprire 362 ulteriori indicazioni terapeutiche nell'Unione Europea e 72 negli USA

ROMA – Nonostante i grandi progressi degli ultimi anni nel settore delle malattie rare e dei farmaci orfani, sia in Europa che negli Stati Uniti i bisogni non soddisfatti sono ancora numerosi. Eppure una soluzione ci sarebbe, anche se non è semplice né immediata: secondo un recente studio italiano, infatti, sarebbe sufficiente uniformare le approvazioni di farmaci orfani comunitarie e quelle statunitensi per ottenere un enorme beneficio in entrambi i continenti. L'ipotesi, pubblicata sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, è di un gruppo di studio della Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi.

: Autore: Redazione; 12 Maggio 2017

Corso OSSFOR - 9 maggio 2017 (Roma) Far comprendere il valore, anche sociale, di comunicare correttamente le malattie rare partendo da un punto di vista diverso, quello dei farmaci orfani, la cui analisi offre una panoramica molto interessante sugli aspetti socio-economici, legislativi e regolatori che condizionano la ricerca scientifica e l’accesso a nuove terapie da parte dei pazienti. Questo l’obiettivo dell’incontro organizzato il 9 maggio, a Roma, da Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), evento che ha visto la partecipazione di oltre 70 giornalisti, ognuno dei quali ha potuto ascoltare, dai diversi protagonisti, quale sia il costo che si paga a causa di una comunicazione che non aiuta ad informare correttamente l’opinione pubblica, e, dai diversi portatori d’interesse, le tante problematiche che si devono affrontare trovandosi a combattere contro una malattia rara.

: Autore: Redazione; 11 Maggio 2017

L’intervista a Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA

La casa farmaceutica Biogen alla fine del 2016, dati i risultati positivi raccolti dalla sperimentazione del farmaco Nusinersen, si è resa disponibile alla sua distribuzione a titolo gratuito per i bambini con diagnosi di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale. In Italia ciò è stato possibile grazie alla normativa sulla distribuzione dei farmaci ad uso compassionevole. Nel frattempo negli Stati Uniti è stata approvata la commercializzazione di Nusinersen con il nome di Spinraza. Si attende ora la stessa approvazione per l'Europa.

: Autore: Francesco Fuggetta; 06 Aprile 2017

Il progetto, promosso dall'UE, ha fatto luce sull'impatto rappresentato da fibrosi cistica, sindrome di Prader-Willi, emofilia, distrofia muscolare di Duchenne, epidermolisi bollosa, sindrome dell'X fragile, sclerodermia, mucopolisaccaridosi, artrite idiopatica giovanile e istiocitosi

CIUDAD REAL (SPAGNA) – Vivere con una malattia rara è sempre una sfida difficile da affrontare, ma in alcuni Stati europei può esserlo ancora di più: se si guarda a un aspetto non trascurabile come il fattore economico, la sproporzione è enorme. È il caso della Germania, che risulta avere il maggior costo per cinque patologie sulle dieci esaminate dal progetto BURQOL-RD, promosso dall'Unione Europea, che ha portato alla pubblicazione di una serie di articoli sulla rivista The European Journal of Health Economics.

: Autore: Francesco Fuggetta; 22 Marzo 2017

Giovanni La Via La risoluzione dell'europarlamentare PPE chiede che non si possa più eludere l'obbligo di testare i nuovi farmaci sia sugli adulti che sui bambini: “È uno sforzo che le aziende sono in grado di sostenere”

STRASBURGO (FRANCIA) – “La legislazione esistente in tema di farmaci pediatrici è stata realizzata nel 2007 e poi applicata nel 2013: dopo dieci anni era opportuno mettere in evidenza le sue lacune”. A dichiararlo è l'europarlamentare del PPE Giovanni La Via, presidente della Commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare (ENVI).