Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Francesco Fuggetta; 06 Novembre 2018

farmaci orfani e malattie rare Secondo uno studio sloveno, nel nostro Paese sono disponibili 84 medicinali su 125 autorizzati. Passa troppo tempo, però, dall'approvazione all'arrivo sul mercato: 15 mesi

Lubiana (SLOVENIA) – Il sistema sanitario italiano garantisce l'accesso a 84 farmaci per le malattie rare, su 125 autorizzati: un numero che pone il nostro Paese al quarto posto a livello europeo, alle spalle di Germania, Regno Unito e Svezia. Se però si considera il tempo trascorso fra l'approvazione e la reale presenza sul mercato di questi medicinali, i 15 mesi dell'Italia possono sembrare troppi rispetto ai 3 della Germania o accettabili rispetto ai 32 della Bulgaria. Stesso discorso per i costi affrontati per questi farmaci: i circa 12 euro per abitante nel 2014 non rappresentano un dato negativo: solo 5 nazioni hanno una spesa superiore, mentre ben 15 dedicano al settore meno risorse di noi.

: Autore: Redazione; 11 Ottobre 2018

farmaci orfani, evento Osservatorio Farmaci Orfani Più ricerca, più investimenti e migliori normative di accesso.
Francesco Macchia (OSSFOR): “E’ importante riuscire a capitalizzare il potenziale di innovazione”

Firenze – È in crescita il settore dei farmaci orfani: nel 2017, sono state ben 10 le nuove terapie per le malattie rare su 73 farmaci autorizzati in totale dall’Agenzia Europea per i Medicinali. Aumenta anche l’investimento del servizio sanitario nazionale destinato alle malattie rare: rispetto alla spesa farmaceutica pubblica totale, dal 2015 al 2016 passa dal 5,0 al 5,9 per cento*. Anche sul fronte regolatorio la situazione migliora: il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani passa da un tempo di attesa di 29 mesi tra l’autorizzazione dell’EMA alla determina di prezzo e rimborso AIFA per il triennio 2011/2013 a un tempo di 13 mesi per il triennio 2014/2016; un periodo più che dimezzato che velocizza l’effettiva disponibilità dei farmaci per i pazienti.

: Autore: Redazione; 24 Settembre 2018

Su iniziativa della Senatrice Paola Binetti, in collaborazione con Osservatorio Farmaci Orfani, si è tenuto l'evento “Programmi Di Accesso Anticipato: Un Modello Vincente Da Implementare Pienamente In Favore Dei Pazienti Con Malattie Rare”

Roma – Individuare possibili margini di miglioramento nell’applicazione dei programmi di accesso anticipato (EAPs) ai farmaci orfani (i farmaci destinati ai malati rari), al fine di consentire al paziente di ottenere le terapie in tempi più brevi. È questo, in sintesi, l’obiettivo del primo Position Paper dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) presentato a Palazzo Madama, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti. La posizione ufficiale di OSSFOR è frutto del lavoro svolto con i rappresentanti di EMA (Agenzia Europea del Farmaco); AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco); Conferenza Stato – Regioni; Accademia Europea dei pazienti Eupati; Uniamo Federazione Italiana Malattie rare Onlus; Eurordis Rare Disease Europe e Farmindustria nel corso di tre tavoli tecnici annuali, secondo il modello di think tank anglosassone.

: Autore: Chiara Renzi; 27 Giugno 2018

Farmaci orfani - Immagine esemplificativa Da uno studio canadese emerge come l'attuale valutazione dei medicinali orfani sfavorisca l’accesso ai trattamenti per patologie rarissime

La rivista Orphanet Journal of Rare Diseases ha pubblicato un’interessante review canadese in cui vengono messi a confronto diversi farmaci orfani in base all’incidenza della malattia a cui sono rivolti. Gli esiti dello studio sembrano dimostrare, in termini statistici, come l'attuale classificazione dei farmaci orfani conduca ad uno sbilanciamento, nel numero di medicinali autorizzati e rimborsati, a sfavore dei trattamenti destinati alle patologie ultra-rare.

: Autore: Rachele Mazzaracca; 02 Maggio 2018

Farmaci orfani e medicinali comuni - Immagine esemplificativa In Europa, in 14 anni, solo il 66% dei farmaci orfani ha ottenuto l'autorizzazione, contro quasi l'80% dei prodotti riservati al trattamento di malattie più diffuse

Uno studio, recentemente pubblicato su Drug Discovery Today, ha analizzato i dati relativi alle 157 domande di autorizzazione alla commercializzazione di farmaci orfani che sono state presentate in Europa dal 2000 al 2013. L'obiettivo dello studio era di esaminare e cercare di comprendere quali fossero i fattori associati all’ottenimento dell'approvazione e quali le sfide da affrontare nello sviluppo dei farmaci orfani, oltre a tentare di stabilire quanto conti, all'interno del processo di autorizzazione di questi medicinali, l'adesione alle 'indicazioni scientifiche' (scientific advice) fornite dalle Agenzie di regolamentazione nazionali. In sostanza, questo studio fornisce importanti informazioni sui primi 14 anni dell’esperienza normativa europea nell’ambito dell'autorizzazione alla vendita di farmaci orfani.

: Autore: Emilia Vaccaro; 10 Aprile 2018

Le aziende farmaceutiche ma anche gli enti di ricerca pubblici dovrebbero investire di più sulla ricerca nel campo delle malattie rare e sullo sviluppo di farmaci orfani. E’ quanto emerge da un’intervista rilasciata alla stampa dal prof. Stefano Vella, Presidente di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) nel corso del convegno "Inventing for life-Health Summit" realizzato da MSD Italia a Roma presso l'Auditorium di Confindustria il 13 e 14 marzo.

: Autore: Redazione; 27 Febbraio 2018

Conferenza stampa di fine legislatura per l'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare.
L'evento vedrà la partecipazione di Francesco Macchia, Coordinatore dell'Osservatorio Farmaci Orfani

L'onorevole Paola Binetti, Presidente dell'Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, alla vigilia della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, organizza una conferenza stampa che vuole essere un momento di bilancio dei traguardi e degli obiettivi raggiunti in questa legislatura, tracciando anche i punti da cui ripartire dopo il 4 marzo. L'incontro, dal titolo 'Le malattie rare e la sfida per i nuovi modelli di ricerca', è in programma oggi, 27 febbraio, alle ore 14:30, presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati.