Osservatorio Farmaci Orfani

Il 24% dei pazienti durante gli ultimi 12 mesi senza cure perché non disponibili nel proprio Paese. Il dato allarmante emerge da un recente sondaggio di EURORDIS

Chi soffre di una qualsiasi forma di malattia rara è costretto, purtroppo, a fronteggiare una serie di ostacoli inevitabilmente connessi ad alcuni aspetti intrinseci di tali patologie. Parlando di malattie rare, infatti, si fa riferimento a condizioni che sono molto numerose, poco frequenti, spesso gravi e quasi tutte di origine genetica: questi fattori concomitanti complicano notevolmente non soltanto la diagnosi, ma anche lo sviluppo di terapie idonee. A parte questo, è palese che il 'malato raro' sia, e debba essere considerato, come qualsiasi altro paziente. Dal punto di vista del diritto alle terapie, tale concetto è espressamente dichiarato nel Regolamento europeo sui farmaci orfani (Regolamento 141/2000 EC), che afferma: "gli individui affetti da condizioni rare devono avere la stessa qualità di trattamento degli altri pazienti".

Da qualche anno a questa parte, le problematiche generali inerenti all'accesso alle terapie mediche sono cresciute di entità a causa dei più recenti sviluppi socio-economici, primo tra tutti l'avvento di una crisi finanziaria globale che ha portato a una sostanziale riduzione della spesa sanitaria in molti Stati europei. A fotografare la situazione odierna sono i risultati di un'indagine che è stata condotta dalla federazione EURORDIS nell'ambito del proprio progetto 'Access Campaign'. Nel sondaggio, effettuato in seno alla popolazione europea dei pazienti con malattie rare, il 44% degli intervistati ha segnalato, tra il 2014 e il 2016, un certo grado di peggioramento dell'accesso alle cure. Le difficoltà incontrate nel disporre di un trattamento sono state soprattutto attribuite a motivi di organizzazione (per il 47% degli intervistati), che includono lunghi tempi di attesa (21%), problemi nell'individuare i dottori specializzati (15%) o ampie distanze da percorrere per le visite mediche (11%). La seconda causa assoluta di difficoltà nell'accesso alle terapie è stata imputata a problemi finanziari (29% dei partecipanti), rappresentati da costi elevati con scarsi rimborsi (22%) o da pagamenti anticipati con rimborsi a lungo termine (7%).

Data la situazione, EURORDIS ha deciso, all'inizio di quest'anno, di analizzare la tematica in modo più approfondito, cercando di comprendere se i malati rari europei incontrassero maggiori ostacoli nell'accesso alle terapie rispetto alla popolazione generale. Ancora una volta, il metodo d'indagine è stato quello del sondaggio, somministrato, lo scorso febbraio, alle persone con malattie rare iscritte al progetto di EURORDIS 'Rare Barometer Programme'. Le risposte, provenienti da 1350 pazienti intervistati, sono state confrontate con quelle ottenute dai cittadini europei coinvolti nello studio 'ZA5800', svolto nel 2011 dall'ISSP (International Social Survey Programme). Ovviamente, i quesiti scelti come tema d'indagine erano identici in entrambi i questionari.

I risultati del sondaggio EURORDIS

Il 24% dei pazienti con malattie rare ha dichiarato che, durante gli ultimi 12 mesi, non ha avuto modo di ottenere il trattamento medico necessario in quanto non disponibile nel proprio Paese (vedi grafico 1, risposta “Yes”). La differenza con la popolazione generale è risultata impressionante, maggiore del 17%. In alcuni Stati, il divario è stato ancora più ampio: nel Regno Unito, ad esempio, il 31% dei malati rari ha dichiarato di non aver potuto accedere alla terapia per questo specifico motivo, rispetto a soltanto il 3% della popolazione generale.

Il 15% dei pazienti con malattie rare ha dichiarato di non aver ottenuto il trattamento necessario, nell'arco degli ultimi 12 mesi, perché non in grado di sostenerne il costo (vedi grafico 2, risposta “Yes”). La differenza con la popolazione generale è stata di ben 9 punti percentuali.

Il 19% dei pazienti affetti da malattie rare ha dichiarato di non aver potuto disporre del trattamento, sempre durante gli ultimi 12 mesi, perché le liste di attesa erano troppo lunghe (vedi grafico 3, risposta “Yes”). In questo particolare caso, ad influire maggiormente sul mancato accesso alle cure sembrano essere stati i tempi richiesti per una visita o un'adeguata ospedalizzazione. Ancora una volta, il divario con la popolazione generale è stato piuttosto marcato, maggiore del 10%.

Per maggiori informazioni, è possibile consultare lo studio (in inglese) sul sito di EURORDIS.