Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Chiara Renzi; 15 Febbraio 2018

Farmaci orfani La Società Italiana delle Attività Regolatorie (SIAR), nel numero 69 di SIARNEWS, il proprio giornale ufficiale, ha pubblicato un documento di posizione (Position Paper) in merito alla necessità di un tempestivo accesso dei pazienti ai trattamenti che hanno un'elevata valenza terapeutica, come i farmaci orfani. SIAR rappresenta un riferimento nazionale per tutti i soggetti coinvolti nella gestione degli aspetti tecnico-legislativi inerenti al processo di approvazione di medicinali e prodotti correlati, e nel suo Position Paper ha elaborato una serie di proposte per favorire la rapida disponibilità di quelle terapie farmacologiche che costituiscono un'urgente necessità clinica.

: Autore: Emilia Vaccaro; 07 Dicembre 2017

L’Osservatorio Farmaci Orfani, dopo un anno di intensa attività, lo scorso 28 novembre ha presentato a Roma il primo rapporto OSSFOR. L’Osservatorio è infatti nato un anno fa come luogo di confronto tra diversi stakeholders del settore malattie rare, per discutere di politiche di sostenibilità da adottare nell'ambito dei farmaci orfani e delle malattie rare.
“Questo primo anno è stato caratterizzato da un incessante lavoro: abbiamo realizzato tavoli tecnici sugli Early Access Programmes (EAP), un position paper che verrà presentato a breve e due quaderni, uno sugli EAP e uno sulla regolamentazione del settore dei farmaci orfani”, ha sottolineato Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR.

: Autore: Emilia Vaccaro; 07 Dicembre 2017

Il 28 novembre è stato presentato a Roma il 1° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR). “L’obiettivo del primo anno di attività era quello di colmare alcune delle carenze che ci sono nell’ambito delle malattie rare”, ha dichiarato in occasione dell'evento Federico Spandonaro, presidente CREA Sanità, OSSFOR.

: Autore: Redazione; 28 Novembre 2017

I malati rari sono maggiormente donne, anche se gli uomini ‘costano’ 60% in più
Spandonaro (C.R.E.A. Sanità): Farmaci orfani, un settore in sviluppo ma ancora fragile
Macchia (OSSFOR): La vera sfida in termini organizzativi sono le malattie ultra rare

Roma, 28 novembre 2017 – La spesa sostenuta complessivamente dal nostro Servizio sanitario per i malati rari esenti è di circa € 1,35 miliardi di euro, pari quindi a 1,2 per cento della spesa pubblica totale. La spesa per malato raro, in media, non si discosta di molto da quella di un cittadino con due malattie croniche. I dati provengono dal 1° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore. Secondo quanto emerge dal rapporto, il Ssn sostiene una spesa media pro-capite annua inclusa nel range di 4.217-5.003 euro, che comprende farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni.

: Autore: Redazione; 10 Novembre 2017

Alleanza Malattie Rare - Da sinistra a destra, Francesco Macchia, Mario Melazzini, Paola Binetti Alla prima riunione oltre 70 associazioni di pazienti hanno lavorato fianco a fianco con i parlamentari dell’Intergruppo Malattie Rare guidato dall’On. Binetti per individuare le priorità di intervento, in vista dell’imminente fine dalla legislatura

Roma, 10 novembre 2017 – Garantire una maggiore qualità di vita e delle cure attraverso percorsi di presa in carico uniformi su tutto il territorio che passino attraverso una maggiore facilità di accesso ai farmaci prescritti dai piani terapeutici anche nei casi di utilizzo off label; centri di riferimento dai requisiti costantemente verificati; il diritto alle terapie domiciliari; l’approvazione di una legge sui caregiver con delle correzioni migliorative rispetto al testo attuale; la presa in carico anche nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, senza trascurare il sostegno psicologico e lo sviluppo di strutture di sollievo a supporto delle famiglie. Sono le priorità individuate ieri dall’Alleanza Malattie Rare (AMR), tavolo permanente di lavoro che mette fianco a fianco i rappresentanti delle associazioni di pazienti, le Istituzioni dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e gli esperti e stakeholder del settore.

: Autore: Redazione; 30 Ottobre 2017

Perché le malattie rare sono una delle più importanti sfide attuali per l’innovazione farmaceutica e sanitaria? Lo ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare (OMaR), intervistata in occasione dell'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti”, che si è svolto il 29 settembre 2017 al Forum Leopolda di Firenze.

: Autore: Redazione; 26 Ottobre 2017

Laura Crippa, Director External Affairs di Shire, in occasione dell'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti” che si è svolto il 29 settembre 2017 al Forum Leopolda di Firenze. Crippa ha spiegato cosa significa oggi per un’azienda lavorare nell’ambito malattie rare, impegnandosi a mettere i pazienti sempre al centro, prima di tutto.