Scarica qui gratuitamente il secondo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR
Roma – L’accesso alle terapie è un diritto fondamentale nei sistemi sanitari universalistici: assume connotati di particolare rilevanza nel campo delle malattie rare, caratterizzato da pazienti fragili, complessità delle risposte assistenziali e, non da ultimo, molti bisogni ancora insoddisfatti. Il percorso di approvazione e di commercializzazione di un farmaco è molto complesso e passa attraverso vari stadi: la sperimentazione clinica, che si conclude con la procedura di autorizzazione d’immissione in commercio (fase sovra-nazionale), cui segue la richiesta di rimborsabilità pubblica (fase nazionale) e, infine, la farmacovigilanza.
Nel caso di farmaci orfani per le malattie rare, il percorso appare ancora più complesso, prima di tutto a causa delle difficoltà che si incontrano per produrre l’evidenza scientifica necessaria ad ottenere l’autorizzazione, come anche per definire un corretto prezzo di rimborso. Per tutelare i malati rari sono state di conseguenza redatte normative volte a facilitare e velocizzare l’accesso alle terapie: gli Early Access Programmes (EAPs) che, in larga misura, sono stati sviluppati a livello internazionale.
L’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) ha deciso di dedicare a questo tema il 2° Quaderno, dal titolo “Gli Early Access Programmes (EAPs) per i farmaci”, una raccolta dei programmi che garantiscono meccanismi etici, conformi e controllati di accesso ai farmaci sperimentali, al di fuori dello spazio di sperimentazione clinica e prima del lancio commerciale del farmaco, a pazienti con gravi malattie per cui non sono disponibili altre opzioni di trattamento. Il Quaderno raccoglie parte delle informazioni elaborate dai Tavoli Tecnici dedicati agli Early Acces Programmes, organizzati da OSSFOR nel 2017, ai quali hanno partecipanti i rappresentanti delle Istituzioni, delle Aziende Farmaceutiche e dei pazienti.
Il secondo Quaderno sarà presentato il 29 settembre, in occasione del Forum della Leopolda dedicato ai temi della salute, durante l’evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione - Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti”, organizzato da OSSFOR.
L’Osservatorio Farmaci Orfani, fondato dal Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e da Osservatorio Malattie Rare (OMaR), ha tra i suoi obiettivi quello di sistematizzare le informazioni esistenti e colmare le lacune informative su Malattie Rare e Farmaci Orfani. Frutto di tale attività è la produzione periodica de 'I Quaderni di OSSFOR', che trattano tematiche utili a fornire un quadro più organico del mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani e che possono essere utilizzati, previa autorizzazione, da tutti coloro che svolgono le proprie attività nell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani e diffusi in occasione di qualsiasi incontro pubblico o privato.
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