Il farmaco è indicato per il trattamento di seconda linea della patologia, in combinazione con acido ursodesossicolico
Milano – La Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata del farmaco seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA, o come monoterapia in coloro che non tollerano l’UDCA.
La PBC è una rara malattia epatica autoimmune che in Europa colpisce circa 22 persone su 100.000. Più comune nelle donne, la patologia causa danni al fegato che possono progredire fino all’insufficienza epatica, soprattutto se non trattata. I sintomi più comuni della PBC sono il prurito cronico e l’affaticamento, che in alcune persone possono essere debilitanti. Attualmente non esiste una cura, e gli obiettivi del trattamento includono il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi correlati alla colestasi (flusso biliare compromesso), come il prurito. L’effetto delle terapie viene principalmente misurato da un miglioramento nei test biochimici epatici, inclusa la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP), un importante marcatore della progressione della malattia nella PBC.
La decisione della CE su seladelpar fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) formulato nel dicembre 2024, e si basa principalmente sui risultati di RESPONSE, uno studio registrativo di Fase III controllato con placebo. Nella sperimentazione, il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario della risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei valori ALP nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12. Questo cambiamento non è stato osservato in alcun partecipante allo studio che ha ricevuto il placebo. La variazione rispetto al punteggio basale del prurito al mese 6 era un endpoint secondario chiave. Dopo sei mesi di trattamento con seladelpar, i partecipanti arruolati nello studio con prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica di questo sintomo compresa tra 0 e 10, un miglioramento clinicamente significativo, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti con il placebo. Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento, come determinato dai ricercatori dello studio. Gli eventi avversi più comuni verificatisi nei pazienti trattati con seladelpar sono stati mal di testa, nausea, dolore addominale e distensione addominale.
“La decisione della CE conferma il beneficio clinico e il valore di seladelpar e offre alla popolazione europea con PBC una nuova importante opzione terapeutica”, ha affermato María-Carlota Londoño, epatologa, Hospital Clinic Barcelona (Spagna). “Ci sono persone in Europa che non rispondano adeguatamente alla terapia di prima linea, e seladelpar contribuisce a rispondere al bisogno insoddisfatto di un trattamento efficace e mirato ai sintomi”.
L’azienda farmaceutica Gilead sta ora collaborando con le agenzie regolatorie dei singoli Paesi europei per fare in modo che le persone affette da PBC idonee al trattamento con seladelpar possano accedere al farmaco il prima possibile.
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