Nello studio clinico RESPONSE, il farmaco ha dimostrato di poter indurre una normalizzazione della fosfatasi alcalina e una riduzione significativa del sintomo del prurito
Fra pochi mesi un nuovo farmaco potrebbe entrare a far parte delle opzioni terapeutiche disponibili per la colangite biliare primitiva (PBC), una rara malattia epatica autoimmune. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha infatti adottato un parere positivo, raccomandando l’approvazione di seladelpar per il trattamento della PBC in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata all'UDCA, o come monoterapia in coloro che non sono in grado di tollerare l'UDCA. Il giudizio del CHMP dovrà ora essere ratificato dalla Commissione Europea, la cui decisione è prevista per il primo trimestre del 2025.
La colangite biliare primitiva (PBC) colpisce circa 15 persone su 100.000 in Europa, principalmente donne, e se non trattata può causare danni al fegato e insufficienza epatica. I sintomi più comuni sono prurito cronico e affaticamento, che per alcune persone possono essere debilitanti.
Il parere positivo del CHMP su seladelpar, un agonista orale del PPAR-delta, si basa su dati preclinici e clinici (principalmente quelli dello studio di Fase III, controllato con placebo, chiamato RESPONSE), che indicano che il farmaco ha effetti anticolestatici, antinfiammatori, antipruriginosi e antifibrotici.
Nello studio RESPONSE, il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar ha raggiunto l'endpoint primario della risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Nello stesso periodo di tempo, il trattamento ha portato, nel 25% dei pazienti, alla normalizzazione dei valori di fosfatasi alcalina (ALP), un marcatore colestatico che è un predittore del rischio di trapianto di fegato e morte: questo cambiamento non è stato osservato in nessuno degli individui che hanno ricevuto il placebo. Un importante endpoint secondario era la variazione nel punteggio relativo alla gravità del prurito, dal basale al mese 6: il trattamento con seladelpar ha portato a una riduzione statisticamente significativa di questo sintomo rispetto al placebo. I partecipanti che hanno iniziato lo studio con prurito da moderato a grave hanno infatti riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valori che va da 0 a 10, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti riscontrata nei pazienti sottoposti a placebo.
“Il parere positivo del CHMP conferma i promettenti benefici clinici e il valore di seladelpar, che sono stati sottolineati dall’insieme dei dati raccolti sul farmaco”, ha affermato Palak Trivedi, professore associato e consulente epatologo presso il Queen Elizabeth Hospital di Birmingham. “Da molti anni ho in cura persone affette da PBC e ho potuto vedere un'esigenza critica insoddisfatta, quella di ulteriori opzioni di trattamento efficaci e mirate ai sintomi. La raccomandazione di una potenziale nuova terapia che può essere utile sia per controlare la malattia, sia per migliorare sintomi che hanno un impatto significativo sulla qualità della vita, è un grande traguardo per la comunità PBC”.
“Siamo incoraggiati dal parere positivo del CHMP, poiché siamo un passo più vicini alla fornitura di seladelpar alle persone affette da PBC in Europa”, ha affermato Timothy Watkins, vice presidente dell'area Clinical Development of Inflammation Therapeutics di Gilead Sciences, l’azienda produttrice del farmaco. “Ci sono ancora persone affette da PBC che non hanno una risposta adeguata ai farmaci attuali o che presentano sintomi come un prurito debilitante”.
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