A dimostrarlo sono i risultai del trial di Fase III BELIEVE, pubblicati sul New England Journal of Medicine
Princeton e Cambridge (USA) – Un farmaco sottocutaneo potrebbe sostituire le trasfusioni nei pazienti con beta talassemia? I dati pubblicati sul New England Journal of Medicine fanno ben sperare: la molecola luspatercept, infatti, è stata in grado di ridurre del 33% il carico trasfusionale dei pazienti affetti dalla forma più grave di questa condizione, che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi per contrastare l'anemia. Il farmaco agisce regolando la maturazione degli eritrociti ed è stato sviluppato da Celgene, ora parte di Bristol-Myers Squibb, e da Acceleron Pharma.
A valutarne la sicurezza e l'efficacia negli adulti con beta talassemia trasfusione-dipendente è stato lo studio di Fase III BELIEVE, un trial multicentrico internazionale, randomizzato in doppio cieco, al quale l'Italia ha dato un grande contributo con i suoi centri clinici di Milano, Genova, Napoli, Cagliari e Orbassano. In questa sperimentazione, una percentuale significativamente più elevata di pazienti trattati con luspatercept (il 21.4% contro il 4.5% del gruppo placebo) ha raggiunto una riduzione superiore al 33% del carico trasfusionale durante le settimane 13-24, con un calo di almeno due unità. Lo studio ha quindi raggiunto l’endpoint primario e anche tutti i principali endpoint secondari: un maggior numero di pazienti trattati con luspatercept, rispetto a quelli sottoposti a placebo, ha potuto ridurre le trasfusioni di almeno il 33% durante le settimane 37-48 e di almeno il 50% durante le settimane 13-24 o 37- 48.
Gli eventi avversi più comuni che si sono verificati in più del 5% dei pazienti nel gruppo trattato con luspatercept sono stati dolore osseo, artralgia, vertigini, ipertensione e iperuricemia (elevata concentrazione di acido urico nel sangue). Eventi avversi di grado superiore a 3 sono stati riportati nel 29,1% dei pazienti trattati con luspatercept e nel 15,6% del gruppo placebo: i più comuni sono stati anemia (3,1% contro 0%), aumento della concentrazione di ferro nel fegato (2,7% contro 0,9%) e iperuricemia (2,7% contro 0%).
“Luspatercept rappresenta il primo approccio farmacologico che potrebbe sostituire la terapia trasfusionale convenzionale nei pazienti talassemici”, ha affermato ai microfoni di PharmaStar la prima firmataria dello studio, Maria Domenica Cappellini, Professore Ordinario di Medicina Interna all’Università degli Studi di Milano. “Se sarà approvato e i risultati nella pratica clinica confermeranno quelli del nostro studio, ci troveremo di fronte a una rivoluzione. Infatti, rispetto alla terapia convenzionale delle sindromi talassemiche, che si basa su trasfusioni di due unità di sangue ogni 2-3 settimane più una terapia ferrochelante giornaliera per rimuovere il ferro accumulato con le trasfusioni, un farmaco che può sostituirla e che peraltro si somministra sottocute ogni 21 giorni rappresenta un’innovazione terapeutica veramente importante, che impatta sulla qualità di vita del paziente e sulle comorbilità, perché eviterebbe tutti i rischi connessi alla terapia trasfusionale e al sovraccarico di ferro”, ha sottolineato la prof.ssa Cappellini.
Ad aprile, il Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di luspatercept per il trattamento dell’anemia trasfusione-dipendente in pazienti adulti affetti da beta talassemia o da sindrome mielodisplastica (SMD) a basso e medio rischio e con sideroblasti ad anello. Il parere del CHMP dovrà ora essere ufficialmente confermato dalla Commessione Europea. Negli Stati Uniti, invece, luspatercept è già autorizzato sia per la beta talassemia che per la SMD.
“I risultati pubblicati dimostrano il beneficio clinico di luspatercept, il primo trattamento approvato per l'anemia legata alla beta talassemia negli Stati Uniti”, ha affermato la dr.ssa Diane McDowell, vicepresidente Hematology Global Medical Affairs di Bristol-Myers Squibb. “Le persone affetta da talassemia manifestano anemia cronica e spesso richiedono un trattamento a vita con trasfusioni di globuli rossi, con diverse complicazioni mediche associate. La capacità di luspatercept di ridurre la frequenza e l'onere delle costanti trasfusioni è clinicamente significativa per questi pazienti”.
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