L’associazione dei pazienti: “L’inserimento del farmaco in classe C(nn) è solo un primo passo verso la sua effettiva distribuzione”
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recepito, lo scorso 8 novembre, il parere positivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) sull’impiego di vamorolone, farmaco indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una grave patologia neuromuscolare degenerativa. Vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD.
Il recepimento delle indicazioni dell’EMA da parte dell’AIFA è il primo passo del percorso di approvazione e rimborsabilità di un farmaco in Italia e, come di norma in questo iter, vamorolone è stato inserito dall’Agenzia italiana nella classe C(nn) (classe C non negoziata): ciò significa che l’azienda produttrice non ha ancora avviato la negoziazione riguardo al prezzo del farmaco. Per questo motivo, contrariamente a quanto si potrebbe dedurre dalla notizia diffusa nei giorni scorsi, vamorolone non è ancora, di fatto, rimborsabile e, a causa del costo molto elevato, sarà molto difficile che le aziende ospedaliere decidano di autorizzare un'eventuale prescrizione che arrivi dai centri clinici, in assenza di una decisione centrale.
Parent Project Aps, l’associazione italiana di riferimento per la distrofia muscolare di Duchenne, sottolinea che la diffusione della notizia è stata prematura e quindi scorretta, data la fase del percorso di approvazione. “Nei giorni scorsi è stato reso noto, attraverso un comunicato di Santhera Italia, che l’AIFA ha approvato vamorolone, ma di fatto questo è solo un passo nel percorso verso l’effettiva distribuzione del farmaco”, dichiara Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project. “Come associazione di pazienti troviamo questa modalità di comunicazione fuorviante e inopportuna in questa fase: tiene conto degli interessi aziendali, ma manca di attenzione verso chi convive con la patologia e verso i clinici che hanno contribuito al percorso di sperimentazione. Comunicare con una comunità di pazienti con una patologia grave richiede sensibilità: parliamo di genitori che, se fosse possibile, per procurare un farmaco al loro bambino venderebbero la casa. Gli stessi clinici, oggi, si trovano a non poter ancora utilizzare il farmaco per i loro piccoli e giovani assistiti. Come associazione siamo in contatto con la sede internazionale dell’azienda per poter ricevere aggiornamenti sui prossimi step”.
“Gli studi clinici controllati documentano i parametri di efficacia e di sicurezza di vamorolone in soggetti deambulanti affetti da DMD”, dichiara il Prof. Giacomo Comi, Presidente dell’Associazione Italiana di Miologia (AIM), associazione che coinvolge i centri clinici neuromuscolari in Italia. “La sua introduzione nella pratica clinica effettiva costituirà uno strumento farmacologico aggiuntivo nella gestione della DMD. L’inserimento di vamorolone in classe C(nn) di AIFA costituisce un primo passo in questa direzione, che dovrà essere completato nei prossimi mesi dai necessari livelli autorizzativi che lo rendano effettivamente prescrivibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale. La sostenibilità per il sistema sanitario, in cui si integra la nostra attività, è per noi un criterio fondamentale per l’accesso equo e universale alle cure”.
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