La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano al prodotto sperimentale REC 0559, di Recordati Rare Diseases, per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino, solitamente a seguito di chirurgia, neoplasia, aneurisma o trauma facciale. Nelle sue forme più severe, la cheratite neurotrofica colpisce meno di una persona su 10.000. La progressione della patologia può condurre a ulcere e perforazioni della cornea, con un drammatico impatto sulle capacità visive del paziente.
REC 0559 è un peptidomimetico del fattore di crescita nervoso (NGF, nerve growth factor) umano a basso peso molecolare attualmente in sviluppo da parte di Recordati. REC 0559 è frutto di un accordo di licenza siglato nel 2017 con MimeTech, società di sviluppo italiana fondata da ricercatori dell’Università di Firenze.
Negli Stati Uniti, la designazione di farmaco orfano si applica ai medicinali studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni mediche che colpiscono meno di 200.000 pazienti, e che forniscono un significativo vantaggio rispetto alle terapie già esistenti. La designazione conferisce l’opportunità di beneficiare di incentivi economici e di sviluppo come l’esclusiva commerciale per sette anni (previa approvazione dell’indicazione designata), l'assistenza della FDA nella fase di sviluppo clinico e l'esenzione dagli oneri di registrazione dovuti alla stessa FDA.
“La designazione di farmaco orfano è un risultato chiave nello sviluppo globale di REC 0559. Siamo molto lieti di ricevere la designazione da parte della FDA statunitense, che conferma il nostro continuo impegno”, ha dichiarato Andrea Recordati, Amministratore Delegato. “Rappresenta inoltre, un altro passo significativo nello sviluppo della nostra attività dedicata alla cura di malattie per le quali non esistono trattamenti adeguati”.
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