Sindromi mielodisplastiche (SMD)

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo, che non riesce più a produrre in numero sufficiente alcune linee cellulari del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le SMD sono anche chiamate malattie preleucemiche perchè possono evolvere, con il tempo, in leucemia in forma acuta. La causa alla base di questo gruppo di malattie è ancora sconosciuta e si pensa sia associata a difetti genetici, ereditari o acquisiti.
Il codice di esenzione delle sindromi mielodisplastiche è RDG050.

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: Autore: Redazione; 21 Maggio 2015

SUMMIT, NJ - Celgene Corporation ha presentato i risultati ottenuti dallo studio di fase III MDS-005 sull’uso di REVLMID (lenalidomide), in confronto al placebo, nel trattamento della sindrome mielodisplastica non del 5-Q (MDS). I risultati relativi al raggiungimento dell’endpoint secondario sono stati presentati durante il 13 ° Simposio Internazionale sulle sindromi mielodisplastiche.

: Autore: Redazione; 20 Maggio 2015

Acceleron Pharma ha annunciato che con il suo partner di collaborazione, Celgene, ha intenzione di avviare un programma di fase 3 con luspatercept nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia entro la fine del 2015. Le aziende continueranno a sviluppare sotatercept per i pazienti con malattia renale cronica.

: Autore: Redazione; 29 Dicembre 2014

Uno studio di fase II presentato al congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) mostra che il trattamento con sotatercept ha portato a un miglioramento ematologico eritroide e una riduzione della necessità di trasfusioni in pazienti anemici con sindrome mielodisplastica a basso rischio.

"L'anemia - ha affermato Rami S. Komrokji, - è una complicanza comune della sindrome mielodisplastica, uno dei tumori del sangue più frequenti nei pazienti anziani.Circa il 90% dei pazienti è anemico e il 60-70% finisce per diventare dipendente dalle trasfusioni. Il trattamento dell’anemia, in particolare nella sindrome mielodisplastica a basso rischio, resta un bisogno medico non soddisfatto e una sfida aperta”.

: Autore: Redazione; 06 Ottobre 2014

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato l'ok al rimoborso di Revlimid (lenalidomide) come farmaco ospedaliero anche per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente causata da sindrome mielodisplastica associata ad anomalia citogenetica con delezione 5q isolata, nel caso in cui le altre opzioni terapeutiche si siano rivelate insufficienti o non adeguate. A renderlo noto è Celgene, azienda produttrice del farmaco.

: Autore: Redazione; 03 Ottobre 2014

Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha raccomandato l'uso di lenalidomide, il farmaco Revlimid di Celgene, affinché venga impiegato dal Sistema Sanitario Nazionale (NHS) dell'Inghilterra e del Galles per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS). La notizia è stata riporata dalla pagina on line pmlive.com.
La decisione odierna del NICE ribalta quella negativa espressa un anno fa (a causa dell'elevato costo mensile del farmaco) e arriva dopo che Celgene ha accettato un accordo con il NHS secondo cui quest'ultimo garantisce il pagamento del farmaco per 26 cicli mensili a paziente, dopo i quali Celgene fornirà Revlimid gratuitamente per tutti quei pazienti che necessitano di continuare la terapia.

: Autore: Redazione; 02 Settembre 2014

Secondo quanto riportato in un articolo pubblicato su Clinical Gastroenterology and Hepatology i farmaci immunosoppressori chiamati tiopurine, impiegati nel trattamento dei pazienti affetti da Malattia Infiammatoria Intestinale (IBD), aumenterebbero il rischio di sviluppare disordini mieloidi come la Leucemia Mieloide Acuta e le Sindromi Mielodisplastiche.
Le tiopurine vengono utilizzate nei pazienti con IBD al fine di ridurre l'infiammazione e fornire sollievo dai sintomi. Però, come afferma l'autore dello studio Laurent Peyrin-Biroulet - “Al fine di prendere decisioni consapevoli ed opportune circa l'uso delle tiopurine, i pazienti e gli operatori sanitari devono essere istruiti sui rischi e i benefici di questo trattamento.

: Autore: Valentina Murelli; 28 Agosto 2014

L’uso della molecola favorisce l’indipendenza dalle trasfusioni. Per i casi ad alto rischio si studia una terapia combinata con azacitidina

Una review pubblicata a maggio su Annals of Hematology fa il punto sui meccanismi patogenetici alla base delle sindromi mielodisplastiche con del(5q), delezione sul braccio lungo del cromosoma 5, e sul ruolo della lenalidomide nella terapia di queste condizioni.

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo eterogeneo di malattie del sangue caratterizzate da anomalie delle staminali emopoietiche del midollo osseo, che non riescono più a produrre alcune cellule specifiche del sangue, come globuli rossi oppure globuli bianchi o piastrine. Queste anomalie dipendono da alterazioni genetiche, la più frequente delle quali - presente nel 10-15% dei pazienti con MDS - è rappresentata da una delezione interstiziale del braccio lungo del cromosoma 5. In pratica, significa che una piccola porzione di questo cromosoma viene persa. In genere, i pazienti che presentano solo questa alterazione mostrano una prognosi migliore, mentre la presenza di altre alterazioni genetiche rende più probabile la progressione verso leucemia mieloide acuta.