Il seminario in rete è focalizzato sulla sperimentazione clinica e l’approvazione delle terapie

Nei giorni scorsi, la Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) ha organizzato un seminario, realizzato con il contributo non condizionato di Roche, che spiega i meccanismi delle sperimentazioni cliniche e chiarisce come da queste si possa poi passare alla commercializzazione di un farmaco. Da oggi, è possibile guardare l’intero corso online, sul canale YouTube della Fondazione LIRH.

La sperimentazione clinica di un candidato farmaco, e il processo di approvazione dello stesso, hanno dinamiche ben codificate e devono soddisfare una lunga serie di condizioni, con tempi spesso un po’ lunghi, ma necessari a garantire la sicurezza ed efficacia del trattamento. Il webinar della LIRH è incentrato su queste importanti tematiche e dura circa un’ora, ma è anche possibile vederlo a più riprese. Il corso è introdotto e moderato dalla dr.ssa Barbara D'Alessio, della Fondazione LIRH, e condotto dal dottor Lorenzo Cottini, amministratore delegato di High Research, CRO con sede a Milano, nonché responsabile del gruppo di lavoro sulle sperimentazioni cliniche di AFI (Associazione Farmacisti dell'Industria).

La Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) è una fondazione senza scopo di lucro e rappresenta l’unica organizzazione italiana completamente dedicata alla ricerca, all’assistenza e alla conoscenza della malattia di Huntington. La Fondazione collabora con una rete di organizzazioni a livello nazionale e internazionale, e le associazioni LIRH Toscana, LIRH Puglia e NOI Huntington - La rete Italiana dei Giovani, ne costituiscono il network nazionale. La missione della LIRH consiste nel garantire alle persone affette da malattia di Huntington, alle persone a rischio e ai loro familiari, la possibilità di accedere a terapie appropriate e innovative, di ricevere un’adeguata assistenza clinica e psicologica e di vivere la loro condizione senza essere oggetto di pregiudizi o discriminazione.

La malattia di Huntington è una condizione rara, ereditaria e neurodegenerativa. Dal 1993 se ne conosce la causa genetica: si tratta di una mutazione da espansione di un tratto del DNA nel gene HTT, mutazione che causa la produzione di una proteina, chiamata huntingtina, in forma anomala, con conseguente deterioramento e morte dei neuroni presenti in alcune aree specifiche del cervello. La patologia è principalmente caratterizzata da movimenti involontari (la cosiddetta “còrea”), perdita delle capacità cognitive e disturbi psichiatrici. Si stima che, dei circa 2 milioni di italiani che hanno una malattia rara, circa 6-7mila siano affetti da malattia di Huntington, e che 30-40mila persone siano a rischio di ammalarsi. Il codice di esenzione della patologia è RF0080 ("Corea di Huntington"): per maggiori informazioni scarica la Guida di OMaR/Orphanet alle nuove esenzioni per malattie rare.

Per conoscere le ultime novità sulla malattia di Huntington, visita spesso la sezione di OMaR dedicata alla patologia.