Il farmaco ha dimostrato di poter contrastare i sintomi della patologia, in modo particolare l’anemia e la splenomegalia
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di momelotinib (nome commerciale Omjjara) per il trattamento della mielofibrosi, un raro tumore del sangue. Il farmaco rappresenta una svolta significativa soprattutto per i pazienti che soffrono di anemia, una delle complicazioni più frequenti e debilitanti di questa malattia.
La notizia dell’approvazione di momelotinib è stata data nel corso dell’evento “Mielofibrosi, cos’è e come si cura”, organizzato da GSK Italia, a cui hanno partecipato il prof. Alessandro Vannucchi, Direttore della SOD di Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze, il prof. Francesco Passamonti, Direttore della SC di Ematologia, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Antonella Barone, Presidente AIPAMM, e Maria Sofia Rosati, Direttore Medico Oncoematologia di GSK.
LA MALATTIA
La mielofibrosi è una patologia complessa che causa la graduale formazione di tessuto fibroso nel midollo osseo, compromettendone la normale struttura e funzionalità e impedendo la corretta produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La mielofibrosi può manifestarsi in due forme: primaria, quando si sviluppa in modo isolato, o secondaria, quando evolve da altre malattie del sangue come la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. In entrambi i casi, le cause sono da ricercarsi in specifiche mutazioni genetiche: la principale, presente in oltre la metà dei pazienti, riguarda il gene JAK2, fondamentale per il controllo della produzione delle cellule del sangue. Altre mutazioni significative interessano i geni CALR (25-35% dei casi) e MPL (3-5% dei casi).
In Italia la mielofibrosi colpisce circa 350 persone ogni anno, con un'incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni. Solo il 15% delle diagnosi avviene prima dei 55 anni. La malattia coinvolge indistintamente uomini e donne e, sebbene non sia ereditaria, può presentare una componente di familiarità.
Uno degli aspetti più insidiosi della mielofibrosi è la sua natura spesso asintomatica nelle fasi iniziali. Quando presenti, i sintomi sono inoltre facilmente confondibili con quelli di altre patologie più comuni: stanchezza e debolezza anche a riposo, mancanza di appetito, dolori muscolari e articolari, dimagrimento non voluto, febbre e sudorazione notturna abbondante. Un sintomo caratteristico nelle fasi più avanzate è l'ingrossamento della milza (splenomegalia), che può causare dolori addominali, difficoltà digestive e senso di sazietà precoce.
L'impatto della mielofibrosi sulla qualità della vita può essere devastante, soprattutto negli stadi di malattia più avanzati. Molti pazienti trovano difficoltà nel compiere le attività quotidiane più semplici, come camminare, salire le scale, rifare il letto o fare la doccia. La situazione è spesso complicata dal fatto che la mielofibrosi colpisce principalmente persone anziane, già fragili e spesso affette da altre patologie croniche.
UNA NUOVA OPZIONE TERAPEUTICA
Ad oggi, l'unica terapia potenzialmente curativa per la mielofibrosi è il trapianto di midollo osseo, un'opzione però riservata a una piccola percentuale di pazienti, generalmente sotto i 70 anni, a causa della complessità e dei rischi associati alla procedura. Le altre terapie disponibili si concentrano principalmente sul controllo dei sintomi e delle complicanze.
In questo contesto, l'approvazione di momelotinib rappresenta una svolta significativa. Il farmaco, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'activina A di tipo 1 (ACVR1), è il primo medicinale autorizzato specificamente per il trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi con anemia da moderata a severa. Gli studi clinici MOMENTUM e SIMPLIFY-1 hanno dimostrato risultati promettenti: momelotinib non solo riduce i sintomi della mielofibrosi e le dimensioni della milza, ma ha anche un impatto positivo sull'anemia, diminuendo la necessità di trasfusioni. Quest’ultimo aspetto è particolarmente importante, considerando che circa il 40% dei pazienti con mielofibrosi presenta un'anemia significativa già al momento della diagnosi, e quasi tutti svilupperanno questa complicanza nel corso della malattia. I pazienti che dipendono dalle trasfusioni hanno tradizionalmente una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza ridotta, rendendo l'arrivo di momelotinib ancora più significativo.
Come si legge nella Determina con cui AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di momelotinib, questo farmaco è indicato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della Janus chinasi (JAK) oppure che sono già stati trattati con ruxolitinib.
L'approvazione di questo nuovo farmaco rappresenta quindi un importante passo avanti nella lotta contro la mielofibrosi, offrendo una nuova speranza a pazienti che finora avevano opzioni terapeutiche limitate. Sebbene la strada verso una cura definitiva sia ancora lunga, questa nuova terapia apre scenari promettenti per il futuro del trattamento di questo complesso tumore ematologico.
Seguici sui Social