Per i pazienti resta uno spiraglio: i singoli Stati dell’Unione avranno la facoltà di decidere se continuare a consentire l'uso del farmaco a livello nazionale
La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente adottato la raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di revocare l'autorizzazione condizionata del farmaco ataluren (nome commerciale Translarna) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne correlata a mutazione nonsenso nel gene della distrofina.
Il CHMP aveva emesso un iniziale parere negativo su ataluren a settembre del 2023: il giudizio del Comitato è stato poi riconfermato in seguito a tre diversi riesami, l’ultimo dei quali si è concluso a ottobre dello scorso anno. Oggi, con la definitiva adozione di tale parere da parte della CE, l’autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di ataluren è di fatto revocata in tutta Europa: nonostante ciò, la Commissione stessa ha specificato che i singoli Stati membri hanno la facoltà di sfruttare la direttiva UE 201/83 per continuare a consentire l'uso del farmaco a livello nazionale.
LA RISPOSTA DELL’AZIENDA: “PRONTI A COLLABORARE CON I SINGOLI STATI PER MANTENERE L’ACCESSO ALLA TERAPIA”
“PTC Therapeutics è delusa dalla decisione della Commissione Europea, che ha adottato il parere del CHMP ponendo fine all'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di ataluren nello Spazio economico europeo nonostante il fatto che i dati clinici disponibili supportino i benefici e la sicurezza a lungo termine del farmaco”, ha dichiarato Riccardo Ena, Vice President & General Manager Sud Europa di PTC Therapeutics. “Siamo ben consci di quale significativo impatto abbia tale decisione sulla comunità della distrofia muscolare di Duchenne, poiché attualmente non ci sono altre terapie autorizzate che mirano alla malattia causata da mutazione nonsenso: per questo motivo, sulla base di quanto osservato dalla stessa Commissione, PTC collaborerà con le autorità sanitarie nazionali per fare in modo di continuare a fornire il farmaco ove possibile”.
LA DELUSIONE DELLA COMUNITÀ ITALIANA DEI PAZIENTI
“Come associazione condividiamo il disappunto espresso da PTC in merito alla decisione della CE, ma anche l’impegno dell’azienda a continuare a lavorare per garantire la disponibilità di ataluren dove possibile”, fa sapere sul proprio sito Parent Project Aps, l’organizzazione italiana dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. “Al tempo stesso sentiamo l’esigenza di portare all’attenzione della comunità scientifica e di tutti gli stakeholder la necessità di migliorare i trial clinici e le relative misure di esito, oltre che di promuovere l’adozione di modalità di revisione e approvazione dei farmaci per le malattie rare più efficaci di quelle attuali, che stanno rivelando le proprie carenze”.
“La decisione della CE, giunta al termine di un lungo e sofferto percorso i cui tutti i soggetti coinvolti - pazienti e famiglie, associazioni e clinici - hanno dialogato con l’EMA e la Commissione Europea per trovare una soluzione, ci lascia senza parole”, ha dichiarato in una nota stampa Marco Rasconi, presidente nazionale UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare). “Non comprendiamo le motivazioni di tale scelta, considerando che è in gioco la salute e il futuro dei nostri bambini e dei nostri giovani. Siamo preoccupati perché la distrofia di Duchenne è una malattia rara per cui in Europa non esistono trattamenti mirati approvati, pertanto sentiamo l’urgenza di trovare insieme delle soluzioni a questa situazione. Per questo, UILDM continuerà a stare al fianco delle persone che convivono con tale patologia e delle loro famiglie per ottenere delle risposte concrete”.
“Noi famiglie europee andremo avanti con tutte le azioni possibili e in ogni opportuna sede, incluso ricorrere alla Corte di Giustizia Europea”, ha spiegato a OMaR Elena Semenzato, una delle mamme italiane che fin dall’inizio della vicenda si è impegnata per la continuità terapeutica dei bimbi con Duchenne in cura con ataluren, e che anche lo scorso febbraio ha inviato una lettera alla Commissione Europea per chiedere che fosse mantenuta la disponibilità del farmaco. “Non ci fermeremo finché non avremo tentato ogni strada per dare ogni possibile chance ai nostri figli. In questo percorso saremo seguite dagli avvocati Laura Andrao e Vincenzo Salvatore e per poter sostenere tutte le spese legali, che inevitabilmente ci saranno, stiamo valutando di promuovere una forma di raccolta fondi”.