Il 28 novembre è stato presentato a Roma il 1° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR). “L’obiettivo del primo anno di attività era quello di colmare alcune delle carenze che ci sono nell’ambito delle malattie rare”, ha dichiarato in occasione dell'evento Federico Spandonaro, presidente CREA Sanità, OSSFOR.
Dal rapporto emerge che i malati rari esenti in Italia sono circa lo 0,5% della popolazione nazionale. “Un paziente raro costa al nostro sistema circa 5000 euro l’anno, quindi all’incirca come un paziente con due malattie croniche. Questi pazienti sono per la maggior parte donne, ma il 70% delle risorse, rispetto al totale dei malati rari, è assorbito dagli uomini”, ha commentato Barbara Polistena, Responsabile dell'area di farmaco-economia e statistica sanitaria di CREA Sanità, OSSFOR.
All’interno dei pazienti con malattie rare, quelli con patologie meno rare ammontano al 40%, e una fetta pari al 16% è rappresentata dagli ultra-rari. “Abbiamo lavorato sui database della regione Lombardia già due anni fa”, ha aggiunto Spandonaro. “Quest’anno abbiamo avuto una collaborazione interessante con la regione Puglia, trovando uniformità di dati da nord a sud”.
Il rapporto sottolinea novità anche sul fronte dei farmaci orfani, perché la designazione di farmaco orfano è sempre più precoce e si sono ridotti i tempi dall’approvazione EMA all’approvazione AIFA.
Altro argomento chiave analizzato nel rapporto è il decreto ministeriale del 7 settembre 2017, in quanto gli Early Access Programmes sono stati il tema centrale dell’Osservatorio per il 2017. “Questo decreto sottolinea che per le malattie rare non ci sono a disposizione studi di Fase III, raramente di Fase II, ma solo dei 'case studies'. Il decreto determina che si possano usare dati della Fase I purché sia stata verificata la tollerabilità e la sicurezza del farmaco”, ha evidenziato Roberta Venturi, ricercatrice OSSFOR.
Il Rapporto OSSFOR presenta un’analisi dell’impatto economico delle malattie rare sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell’evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare e delle tecnologie per esse sviluppate, in primis i farmaci orfani. Il testo si articola in quattro parti: la prima analizza gli aspetti regolatori del settore malattie rare e farmaci orfani, la seconda parte è dedicata all’analisi della 'domanda', segue poi l’analisi dell’offerta in termini di tecnologie messe a disposizione e infine un focus sulla governance del settore. In conclusione, un contributo elaborato da EURORDIS che offre un punto di vista europeo sul tema dell’accesso alle terapie.
Il rapporto è scaricabile gratuitamente dal sito di OSSFOR.