Non sempre: un alto tasso di rimborso (l'11%) si registra infatti anche tra i farmaci ultra-orfani che non sono mai stati valutati da alcuna agenzia europea
CRACOVIA (POLONIA) – Esiste un rapporto fra le raccomandazioni espresse dalle agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e lo stato di rimborso dei farmaci orfani? Uno studio polacco, pubblicato sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, ha cercato di capire se le raccomandazioni HTA positive si traducano o meno in decisioni di rimborso, vale a dire nella loro effettiva accessibilità per i pazienti. La ricerca ha confrontato le raccomandazioni per i farmaci orfani emesse da otto autorità europee (Germania, Francia, Olanda, Polonia, Svezia, Inghilterra, Galles e Scozia) e lo stato di rimborso di questi farmaci nei stessi Paesi. Sono stati eseguiti anche dei calcoli separati per tre sottogruppi: i farmaci ultra-orfani, i farmaci orfani oncologici e gli altri farmaci orfani (non ultra-orfani e non oncologici).
Gli autori hanno esaminato i farmaci autorizzati dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) dal 1 novembre 2002 al 30 settembre 2015: tra questi, sono stati individuati 101 farmaci orfani. Settantanove di questi sono stati valutati dalle otto autorità europee, mentre 22 non sono stati valutati da alcuna agenzia. L'HAS (Francia) ne ha esaminato il maggior numero, 75, mentre sono solo 20 quelli giudicati dal NICE (Inghilterra).
Le raccomandazioni HTA positive sono state il 55,7% del totale, quelle parzialmente positive (le cosiddette “condizionali”) il 15,3%, mentre il 29% sono state negative. Il più alto tasso di raccomandazioni positive è stato registrato in Germania (il 100%), e il minore nei Paesi Bassi (il 13,2%); tuttavia, l'agenzia olandese ZIN ha emesso il 73,7% di raccomandazioni condizionali, il più alto tra le otto autorità. In generale, sembra che maggiore è il numero di farmaci valutati, minore è la probabilità di raccomandazioni positive e condizionali.
In media, appena il 21,2% dei farmaci orfani autorizzati dall'EMA sono stati rimborsati negli otto paesi europei studiati: il 49% di quelli con raccomandazioni HTA positive, il 53,6% di quelli con parere condizionale e il 16% di quelli con giudizio negativo. Inoltre, il 5,4% dei farmaci orfani che non erano stati valutati da alcuna delle otto agenzie sono stati anch'essi rimborsati.
Le percentuali di farmaci orfani valutati sotto il profilo HTA nei tre sottogruppi sono simili, con una oscillazione minima tra il 72% degli ultra-orfani e l’80% degli altri farmaci orfani. In termini di rimborso invece, sono stati rimborsati il 25% degli ultra-orfani, il 21% degli altri farmaci orfani e il 20% degli orfani oncologici.
Il rimborso dei farmaci per le malattie rare – concludono gli autori – non sempre corrisponde al tipo di raccomandazione HTA ottenuta. Infatti, se, com’era prevedibile, il più alto tasso di rimborso si osserva tra i farmaci con raccomandazione positiva o condizionale, un alto tasso di rimborso (l'11%) si registra anche tra i farmaci ultra-orfani che non sono mai stati valutati da alcuna agenzia.