Tra i temi trattati l’attivazione del fondo per la ricerca e le potenzialità dei dati real world
La rubrica “OMaR Incontra” è arrivata alla puntata numero 10 e festeggia intervistando il Prof. Pierluigi Russo, Direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia Italiana del Farmaco (clicca qui o sull’immagine dell’articolo per guardare la video-intervista). Uno degli argomenti affrontati è stato la mancata piena operatività del Testo Unico sulle Malattie Rare, approvato nella precedente legislatura ed entrato in vigore il 12 dicembre 2021. Il provvedimento, infatti, prevedeva una serie di decreti e regolamenti attuativi che ancora oggi, in gran parte, mancano.
“Il Testo Unico sulle Malattie Rare è una legge che cerca di coordinare all'interno di un unico riferimento normativo tutti gli interventi che possono riguardare le malattie rare sotto diversi profili. In relazione all'accesso ai farmaci per le malattie rare, alcuni aspetti di questa norma, a distanza di tempo, avrebbero bisogno di una revisione”, ha spiegato il medico farmacologo nel corso dell'intervista con Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell'Osservatorio Malattie Rare.
“Per quanto riguarda, invece, la parte più specificamente relativa al fondo del 2% aggiuntivo per il finanziamento della ricerca sui farmaci per le malattie rare, abbiamo avuto una prima interlocuzione con il consiglio d'amministrazione di AIFA per definire l'avvio di questa attività. In questo momento gli uffici preposti dell’Agenzia stanno lavorando anche per mettere a punto tutte le iniziative che potranno consentire l'attuazione di questa parte della normativa, che a mio parere è molto importante perché concorre a finanziare le attività di ricerca e di sviluppo per nuovi trattamenti nella cura delle malattie rare”, prosegue il Prof. Russo.
Un altro tema molto dibattuto negli ultimi anni è quello dei dati di real world evidence, ovvero quei dati relativi al paziente e al suo stato di salute che vengono raccolti di routine nel corso della reale pratica clinica. “Sono dati che hanno bisogno di una declinazione rispetto a quello che è il loro uso. Se sono finalizzati a verificare quale sia – all'interno di un servizio sanitario nazionale – l'impatto dell'introduzione in commercio di una terapia in una determinata tipologia di pazienti, e quindi anche a considerare un'eventuale rivalutazione dei medicinali, questo è probabilmente l'ambito in cui i dati di real world evidence esplicano la loro maggiore potenzialità d'uso”, sottolinea il Direttore tecnico-scientifico di AIFA.
L'impiego dei dati della pratica clinica sta assumendo un impatto crescente, sia all'interno del servizio sanitario nazionale, sia nel contesto regolatorio. “La real world evidence nella valutazione dell'efficacia di un trattamento può presentare, però, delle complessità metodologiche: in quest'ambito, quindi, è richiesta una valutazione più approfondita”, mette in guardia l'esperto. “Quando ci troviamo di fronte a patologie rare o ultra rare, probabilmente l'unico strumento possibile è quello di avere un modello di valutazione all'interno di un contesto osservazionale. Dobbiamo prestare molta attenzione anche in relazione alla frequenza degli eventi che stiamo osservando, perché dobbiamo tutelare i pazienti dall'accesso a terapie potenzialmente non efficaci”, sottolinea Pierluigi Russo. “Quindi, il buon vecchio modello del disegno randomizzato e controllato in doppio cieco è di sicuro lo strumento che ci dà le maggiori garanzie”.
Ulteriore tema affrontato nel corso dell’intervista è quello relativo all’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata rilasciata dall’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e, più nello specifico, gli effetti generati da eventuali revoche della stessa, a seguito di riesame effettuato dall’Agenzia stessa. Le ripercussioni maggiori sono quelle vissute dai pazienti e dalle loro famiglie, poiché molte delle terapie che ricevono questo tipo di autorizzazione sono destinate a patologie rare e ultra rare prive di alternativa terapeutica. “Questo è un punto molto delicato”, ha commentato il Prof. Russo. “Quando si autorizzano medicine sulla base di un’autorizzazione condizionata, poi la valutazione di questi medicinali e la congruità al mantenimento dell’autorizzazione dovrebbe avvenire in un tempo ragionevole, in modo tale da evitare situazioni critiche”.
L’intervista si è conclusa affrontando il tema degli Early Access Programs, strumenti rivolti ai pazienti per consentire l’accesso anticipato alle terapie prima della loro commercializzazione. “In Italia – spiega Russo – ci sono già delle normative che gestiscono gli early access; parliamo di normative un po’ datate che probabilmente avrebbero bisogno di una revisione, di un’attualizzazione e, se volete, di un coordinamento tra le diverse norme che si sono osservate nel tempo”. Rispetto a questi strumenti – ha proseguito il Professore – è necessario essere certi di mettere a disposizione dei pazienti un trattamento che non comporti dei rischi e al tempo stesso rendere compatibile questa modalità con aspetti inerenti alla sostenibilità della spesa farmaceutica.