Novartis ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbri periodiche. Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).
“Esistono pochi trattamenti per le persone che soffrono di queste malattie potenzialmente fatali. La raccomandazione positiva odierna rappresenta un grande passo in avanti per i pazienti che hanno urgente bisogno di nuove opzioni di trattamento”, ha dichiarato Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. “Novartis è impegnata ad aprire la strada nel campo delle malattie rare, in particolare mediante trattamenti come il canakinumab, che ha il potenziale per migliorare lo standard di cura”.
Il parere positivo del CHMP – che raccomanda inoltre l’uso di una nuova formulazione (una soluzione per iniezione da 150 mg/ml) – si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase III CLUSTER. I risultati hanno dimostrato un rapido (a partire dal giorno 15) e duraturo controllo della malattia con il canakinumab rispetto al placebo per 16 settimane, nei pazienti con TRAPS, HIDS/MKD e FMF. I dati dimostrano che il canakinumab è un trattamento ben tollerato ed efficace per queste tre malattie.
Tutte e tre le patologie fanno parte di un gruppo di rare malattie autoinfiammatorie chiamate sindromi da febbre periodica, note anche come febbri periodiche ereditarie (HPF, Hereditary Periodic Fevers). Queste malattie possono provocare febbri debilitanti e persistenti, che possono essere accompagnate da dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare ed eruzioni cutanee, con complicanze potenzialmente fatali. La sindrome più comune è la FMF, che colpisce prevalentemente le persone originarie del Mediterraneo orientale. In queste popolazioni la malattia può colpire da un individuo su 1.000 fino a uno su 250, molti dei quali sono bambini.
Ad agosto di quest'anno, la Commissione europea ha approvato l’estensione delle indicazioni del canakinumab al trattamento di pazienti con AOSD (Adult-Onset Still’s Disease, malattia di Still dell’adulto), un raro tipo di artrite infiammatoria. Nel settembre del 2016 la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso simultaneamente tre approvazioni per il trattamento con il canakinumab di TRAPS, HIDS/MKD e FMF.