USA - ArmaGen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Desease) ad AGT-181, un potenziale trattamento per i pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), una rara malattia da accumulo lisosomiale (LSD), conosciuta anche come sindrome di Hurler, che è dovuta a un deficit parziale o totale dell'enzima alfa-L-iduronidasi (IDUA). La denominazione ricevuta per AGT-181 garantirà ad ArmaGen il diritto di richiedere un 'Rare Pediatric Desease Priority Review Voucher' in occasione dell'eventuale approvazione del farmaco da parte della FDA.
AGT-181 è una terapia enzimatica sostitutiva in via di sperimentazione per il trattamento delle complicanze neurologiche nei pazienti affetti da MPS I. A differenza degli altri trattamenti attualmente disponibili per la sindrome di Hurler, AGT-181 è un farmaco che, attraverso una tecnologia messa a punto da ArmaGen, è in grado di sfruttare un naturale meccanismo biologico per penetrare la cosiddetta barriera emato-encefalica (BEE), un'unità anatomico-funzionale il cui principale scopo consiste nel proteggere il tessuto cerebrale dagli elementi nocivi presenti nel sangue, permettendo, allo stesso tempo, il passaggio di sostanze necessarie alle funzioni metaboliche. Infatti, AGT-181 è un prodotto a base di una particolare forma di IDUA progettata per legarsi ai recettori dell'insulina situati sulla superficie della BEE, riuscendo, in questo modo, ad oltrepassare la barriera emato-encefalica e a raggiungere il tessuto cerebrale.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.