Milano – L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale Ocaliva® (acido obeticolico) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA. La Determina dell'AIFA n. 1392/2017 è stata pubblicata ieri in Gazzetta Ufficiale (GU Serie Generale n.196 del 23-08-2017) ed è efficace a partire da oggi.
La colangite biliare primitiva (CBP)
Precedentemente nota come cirrosi biliare primitiva, è una rara malattia epatica cronica che colpisce circa 13.000 persone in Italia.
Se non trattata, può progredire in fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato.
Nonostante la CBP sia rara, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti); l’esordio della patologia è generalmente fra i 35 e i 60 anni di età.
La rimborsabilità in Italia è giunta in seguito all'approvazione condizionata di Ocaliva® nell’Unione Europea nel dicembre 2016, per il trattamento della CBP in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano questo farmaco. L' UDCA è lo standard attuale di cura, tuttavia una percentuale, fino al 40% dei pazienti, potrebbe non avere una risposta adeguata con questo trattamento, ed è a rischio di progressione della malattia.
Ocaliva® è il primo nuovo trattamento per la Colangite Biliare Primitiva in Italia ed in Europa da circa 20 anni.
Il dossier Prezzo e Rimborso di Ocaliva® è stato sottomesso all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel dicembre 2016.
Prof.ssa Annarosa Floreani, del Dipartimento di Scienze Chirurgiche, Oncologiche e Gastroenterologiche dell’Università di Padova:
"Da oggi sarà finalmente possibile somministrare a questi pazienti, intolleranti o con risposta inadeguata ad UDCA, la terapia a base di acido obeticolico, la cui efficacia e sicurezza è stata dimostrata in diversi studi controllati di fase II e di fase III ai quali hanno partecipato ricercatori di tutto il mondo, compresi diversi centri italiani. Lo studio POISE, la più importante evidenza clinica a supporto dell’efficacia di Ocaliva®, è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine, una delle riviste scientifiche più prestigiose del mondo".
Barbara Marini, Amministratore Delegato e General Manager di Intercept Italia.
"Siamo molto soddisfatti della rimborsabilità di Ocaliva® da parte di AIFA, perché si tratta del primo nuovo trattamento per la CBP in Italia ed in Europa da quasi 20 anni e rappresenta l’unica opzione terapica approvata per i pazienti non adeguatamente controllati con UDCA. Intercept collaborerà con le Istituzioni sanitarie (Regioni, Aziende Sanitarie ed Ospedaliere pubbliche ed accreditate con il SSN) per garantire l'accesso equo ed uniforme per i pazienti eleggibili alla terapia".
Informazioni su Ocaliva®
Ocaliva® (acido obeticolico) è un potente e altamente selettivo agonista del recettore farnesoide X (FXR), un recettore nucleare espresso nel fegato e nell'intestino. FXR è un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari.
Nel dicembre 2016, Ocaliva® ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa per il trattamento della CBP in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l'UDCA. Nel maggio 2016, l'americana Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione accelerata a Ocaliva® per il trattamento della CBP.
IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA NELL'UE PER OCALIVA®
Controindicazioni
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti e ostruzione biliare completa.
Avvertenze e precauzioni
Nei pazienti che assumono acido obeticolico sono stati osservati incrementi di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST). Sono stati osservati anche segni clinici e sintomi di scompenso epatico. Tali eventi si sono verificati sin dal primo mese di trattamento. Gli eventi avversi correlati al fegato sono stati osservati principalmente a dosi superiori alla dose massima raccomandata di 10 mg una volta al giorno. I pazienti devono essere monitorati durante il trattamento con Ocaliva® per eventuali innalzamenti nei test biochimici epatici e per lo sviluppo di eventi avversi correlati al fegato. Aggiustamenti del dosaggio sono necessari per i pazienti con insufficienza epatica moderata (Classe B di Child-Pugh) o grave (Classe C di Child-Pugh).
Il prurito grave è stato riportato nel 23% dei pazienti randomizzati nel braccio Ocaliva® 10 mg, nel 19% dei pazienti nel braccio Ocaliva® in titolazione e nel 7% dei pazienti nel braccio placebo. Il tempo medio all'insorgenza del prurito grave è stato rispettivamente di 11, 158 e 75 giorni per i pazienti nei bracci Ocaliva® 10 mg, Ocaliva® in titolazione e placebo. Le strategie di gestione includono l'aggiunta di resine leganti gli acidi biliari o antistaminici, la riduzione della dose, la riduzione della frequenza delle assunzioni e/o l'interruzione temporanea del trattamento.
Reazioni avverse
Le reazioni avverse più comuni sono state prurito (63%) e affaticamento (22%). Altre reazioni avverse comuni osservate negli studi clinici (> 5%) sono state dolore addominale e malessere, eruzione cutanea, dolore orofaringeo, vertigini, costipazione, artralgia, anomalie della funzionalità tiroidea ed eczema.
Interazioni farmacologiche
Le resine leganti gli acidi biliari, come la colestiramina, il colestipolo o il colesevelam, adsorbono e riducono l'assorbimento degli acidi biliari e possono pertanto ridurre l'efficacia dell'acido obeticolico. Quando sono somministrate resine leganti gli acidi biliari in concomitanza, l'acido obeticolico deve essere assunto almeno 4-6 ore prima o 4-6 ore dopo l'assunzione di una resina legante gli acidi biliari, o al più ampio intervallo possibile.
Per informazioni dettagliate sulla sicurezza di Ocaliva® (acido obeticolico) compresse da 5 mg e 10 mg, comprese la posologia e il metodo di somministrazione, le avvertenze speciali, le interazioni farmacologiche e le reazioni avverse, si prega di consultare il Riassunto Europeo delle Caratteristiche del Prodotto.