Milano – Intercept Pharmaceuticals, un'azienda biofarmaceutica incentrata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di malattie epatiche progressive non virali, ha annunciato oggi che Ocaliva® (acido obeticolico) ha ricevuto il Premio Galeno Italia 2017 nella categoria “Farmaco di sintesi chimica”.
Il Premio Galeno Italia è uno dei riconoscimenti più importanti nell'industria italiana nell’ambito “life sciences” e questo premio riflette l'innovazione che Ocaliva® rappresenta come nuovo trattamento per la colangite biliare primitiva (CBP). La CBP è una rara malattia autoimmune del fegato che, se non trattata, può progredire in fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato.
Per quasi vent'anni l'acido ursodesossicolico (UDCA) è stato l'unico trattamento approvato per la CBP; tuttavia, parte dei pazienti non risponde adeguatamente o è intollerante all'UDCA. Ocaliva®, che è un agonista del recettore farnesoide X (FXR), è indicato per rispondere alle esigenze di pazienti con bisogni terapeutici non soddisfatti.
Il Comitato Scientifico che ha assegnato il premio ha affermato che Ocaliva® è “molto innovativo, sia dal punto di vista dei pazienti che da quello della terapia” e ha osservato che il meccanismo d'azione è diverso e complementare a quello dell'UDCA, permettendo a Ocaliva® di modulare in modo più diretto ed efficace i meccanismi molecolari e cellulari che sono alla base della malattia.
La storia di Ocaliva® è iniziata in Italia. Il professor Roberto Pellicciari e un gruppo di ricercatori dell'Università di Perugia negli anni '90 hanno intrapreso la ricerca nel campo della chimica degli acidi biliari, che ha portato alla scoperta dell'acido obeticolico. Il professor Pellicciari ha contribuito a fondare Intercept nel 2002, per promuovere l'acido obeticolico e scoprire altre molecole con una continua collaborazione che ha sostenuto l'innovazione riconosciuta oggi.
Nel maggio 2016, l'americana Food and Drug Administration ha concesso ad Ocaliva® l'approvazione accelerata per il trattamento della CBP in combinazione con UDCA negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti incapaci di tollerare l'UDCA. Questo è stato seguito nel dicembre 2016 dall'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nell'Unione Europea e dall'approvazione condizionata in Canada nel maggio 2017 per la stessa indicazione.
'Farmaco di sintesi chimica'", ha dichiarato Lisa Bright, Presidente di Intercept International. "Questo è particolarmente significativo per noi, perché la scoperta di Ocaliva® è avvenuta in Italia. Vorremmo cogliere l'occasione per ringraziare i ricercatori scientifici e clinici, e naturalmente i membri della comunità CBP per la loro costante collaborazione e sostegno negli anni, che hanno portato con successo Ocaliva® dal laboratorio al letto del paziente".
"È una grande soddisfazione ricevere questo Premio, perché l’Italia ha avuto un ruolo fondamentale nella storia della società, sin dalla sua fondazione", ha affermato Barbara Marini, General Manager ed Amministratore Delegato di Intercept Italia. "Nel nostro Paese è in via di completamento il processo di rimborsabilità di Ocaliva®, e mi auguro che la terapia possa essere disponibile, in modo omogeneo ed in tempi rapidi, su tutto il territorio nazionale, affinché i pazienti con CBP possano accedere al trattamento e trarre beneficio da questo farmaco innovativo".