Lo studio è portato avanti da Siena Biotech, società della Fondazione MPS

Per la ricerca di farmaci efficaci contro la malattia di Huntington c’è una battaglia tutta italiana che sta procedendo a passo spedito. Si tratta delle sperimentazioni su un nuovo farmaco, inibitore selettivo della Sirtuina 1 (SEN0014196) denominato Selisistat, sviluppato da Siena Biotech, società strumentale della Fondazione Mps attiva nel settore della ricerca e delle biotecnologie, nello studio delle malattie rare e ancora senza una cura efficace, proprio  come la malattia di Huntington.

Lo studio della molecola, già riconosciuta come farmaco orfano e con la quale si spera di modulare la progressione della malattia, ha ormai raggiunto la seconda fase di serimentazione, annunciata pochi giorni fa dalla società: lo studio che valuterà in tutte le varie fasi cliniche e operative la sicurezza e la tollerabilità del composto, nonché il suo meccanismo d'azione, coinvolgerà circa 18 siti clinici distribuiti in Italia, Germania, Inghilterra e Stati Uniti. Per l'Italia le strutture ospedaliere che ospiteranno gli studi saranno Siena, Firenze, Milano e Pozzilli.
È la prima volta che Siena Biotech conduce uno studio clinico di Fase II, evento raro nel settore farmaceutico italiano. Selisitat si è dimostrato farmacologicamente attivo in una serie di modelli pre-clinici della malattia di Huntington e possiede delle caratteristiche idonee per il suo impiego anche in altre malattie neurodegenerative rare.