SVIZZERA - NovImmune ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a NI-0501, un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) primaria, una rara sindrome iperinfiammatoria di origine genetica. Nel 2010, NI-0501 ha già ottenuto la qualifica di 'farmaco orfano' sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
La HLH primaria è una malattia caratterizzata da un'attivazione incontrollata e aberrante del sistema immunitario che, scatenando un'esagerata produzione di citochine, esita in una serie di gravi sintomi quali febbre non-remittente, pancitopenia, coagulopatia ed emofagocitosi. Nonostante l'impiego di aggressivi regimi immunochemioterapici, la HLH è contraddistinta da un'elevata mortalità, sia nella sua forma primaria che secondaria.
NI-0501 è un anticorpo monoclonale diretto contro l'interferone gamma, una citochina la cui attività biologica è ritenuta di fondamentale importanza nello sviluppo patologico della HLH. NI-0501 è la prima terapia specificamente progettata per il trattamento di questa malattia, ed ha già ottenuto una serie di risultati positivi in un recente studio clinico di Fase II condotto su pazienti pediatrici affetti da HLH primaria.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.