La sperimentazione per ora è solo in fase 2 e su un numero bassissimo di pazienti
Boston - Il deficit di lipasi acida lisosomiale, di cui la malattia di Wolman rappresenta il più grave quadro clinico, comporta diverse anomalie da accumulo dei lipidi (l'accumulo del colesterolo esterificato, con anomalie nell'accumulo dei trigliceridi) che si traducono in sintomi epatici più o meno gravi.
Un recente studio, presentato alla riunione annuale dell’Associazione Americana per lo Studio delle Malattie del Fegato svoltosi a Boston, ha annunciato i risultati positivi del farmaco orfano sebelipase per il trattamento di questa patologia.
Il farmaco, prodotto da Synageva BioPharma, sostituisce l’enzima carente nella malattia e si è dimostrato molto efficace nei pazienti adulti con malattia insorta tardivamente.
Secondo quanto dichiarato dall’azienda il farmaco è in grado di normalizzare le transaminasi sieriche (i marker di danno epatico), di diminuire il colesterolo LDL-C e migliorare le altre anormalità lipidiche.
Il trial clinico di fase II ha sperimentato il farmaco su 9 pazienti adulti, dimostrando di essere ben tollerato, e di ridurre notevolmente il volume del fegato.
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