La procedura di variazione delle indicazioni terapeutiche per le immunoglobuline umane dovrebbe concludersi il 24 novembre, nell’attesa si può richiedere l’importazione del Gamunex
Roma - Riparliamo ancora una volta della polineuropatia cronica infiammatoria demilienizzante (CIDP), che colpisce progressivamente le capacità di movimento e che viene classificata anche dal nostro SSN come malattia rara con diritto all’esenzione, ma per cui si fa ancora molta fatica ad avere accesso alla terapia. La scelta terapeutica dipende dalla gravità iniziale, dall'età, dallo stato di salute e dalle eventuali controindicazioni ai tre trattamenti principali: steroidi, immunoglobuline endovena (IVIg), plasmaferesi. Il mancato accesso alle terapie, soprattutto a quelle a base di IVIg per i pazienti affetti da CIDP motoria pura, può comportare conseguenze davvero gravi, fino a costringere alla totale immobilità.
In alcune Regioni italiane, in particolare in Lazio, sono state denunciate diverse situazioni sia di mancata prescrizione che di irreperibilità dei farmaci necessari, seppur in presenza di specifiche richieste mediche e piani terapeutici autorizzati. Le motivazioni, da parte delle strutture preposte alla cura, risiedevano nella maggior parte dei casi in un mancato stanziamento di fondi oppure nell’esaurimento delle voci di bilancio.
Non esistendo ad oggi un’associazione di pazienti in grado di farsi portatrice di interessi e di far sentire le proprie ragioni fino al massimo grado istituzionale, la problematica sulle restrizioni e sulla reperibilità dei farmaci è stata portata all’attenzione del Governo e del Ministero della Salute da diversi deputati che, a più riprese, hanno presentato interrogazioni parlamentari in diversi periodi dell’anno (n. 5-06048 presentata da Donata Lenzi – PD il 31 gennaio 2012, n. 5-07224 presentata da Gianni Mancuso – PDL il 28 giugno 2012, e n. 5-08352 presentata da Antonio Borghesi – IDV il 30 ottobre 2012), chiedendo al Governo quali soluzioni intendesse adottare a riguardo per porre termine a questa situazione difforme sul territorio e per nulla garante dei LEA
Nell’interrogazione dell’on Gianni Mancuso, del Giugno 2012, si faceva espresso riferimento alla possibilità di poter importare medicinali con specifica indicazione già autorizzati in altri Paesi, prendendo spunto da una nota che lo stesso Ministro Balduzzi, in data 23 aprile 2012, aveva prodotto e dove portava a conoscenza degli operatori sanitari che le Agenzie FDA in USA e l’AFSSAPS in Francia avevano approvato farmaci a base di immunoglobuline per il trattamento specifico della CIDP, rendendone quindi possibile l’introduzione anche nel nostro Paese attraverso l’apposita normativa di importazione di specialità medicinali dall’estero. Con l’occasione lo stesso Ministro aveva sempre annunciato che aveva coinvolto Aifa in una accurata disamina del problema, alla luce del fatto che anche in Italia era giunta una richiesta di autorizzazione di un nuovo farmaco con tali indicazioni.
L’on. Mancuso chiedeva perciò, sulla base delle considerazioni e degli annunci del Ministro per la Salute, che l’iter processuale da parte di Aifa avvenisse in tempi ragionevolmente brevi, vista l'urgente importanza della questione per migliaia di malati di CIDP e per le loro famiglie.
Finalmente il sottosegretario di Stato alla salute Adelfio Elio Cardinale, il 6 Novembre scorso, presso la Commissione Affari sociali della Camera, sulla base delle indicazioni formulate da Aifa, ha potuto rispondere congiuntamente a tutte le interrogazioni presentate nel corso del 2012, al fine di superare la difficile situazione riguardante la somministrazione di immunoglobuline per via endovenosa per la CIDP.
Allo stato attuale, i farmaci a base di immunoglobuline umane per uso endovenoso non presentano tra le indicazioni terapeutiche autorizzate anche la CIDP ed è per questo che l’azienda biofarmaceutica Kedrion, titolare dell'AIC, il 28 maggio 2012 ha presentato la domanda di variazione per l'aggiunta della nuova indicazione terapeutica relativamente al prodotto «Ig Vena» (immunoglobulina umana normale), farmaco già autorizzato a livello europeo con procedura di mutuo riconoscimento e per il quale l'Italia agisce come Reference Member State (RMS). Tale procedura è attualmente ancora in corso, e dovrebbe concludersi entro il prossimo 24 novembre 2012.
Nelle more del completamento dell’iter autorizzativo del prodotto «Ig Vena», poiché esiste un farmaco similare, denominato Gamunex, che ha ricevuto l'autorizzazione per la CIDP da parte dell’FDA nel 2008 ed è registrato in EU in Inghilterra dalla società Talecris Biotherapeutics (gruppo Grifols) dietro specifica richiesta del medico curante e con oneri di acquisto a carico della struttura ospedaliera, può essere importato nelle dosi autorizzate di 5 g, 10 g, 20 g