New York City (USA) - L'azienda farmaceutica Dompé ha annunciato la designazione di farmaco orfano per rhNGF (Nerve GrowthFactor ricombinante umano), da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA). Il candidato farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, è stato designato come farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce meno di una persona su cinquemila. È la seconda designazione di farmaco orfano da parte della FDA per rhNGF, dopo quella recente per il trattamento nella retinite pigmentosa, patologia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo.
Il riconoscimento rappresenta un passo importante nel percorso di sviluppo clinico del farmaco, attualmente in fase di sperimentazione avanzata nel trattamento della cheratite neurotrofica nell’ambito dello studio REPARO. Lo studio, randomizzato e mascherato, interessa 39 centri in 9 Paesi europei (Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia, Belgio, Spagna, Portogallo, Polonia, Ungheria) e coinvolge pazienti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L’obiettivo del trial è valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di due diversi dosaggi del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF), in confronto a placebo. Gli oltre 170 pazienti previsti nello studio sono divisi in tre diversi gruppi, trattati rispettivamente con rhNGF ai due diversi dosaggi o con placebo. Tra gli obiettivi secondari vi sono la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell’acuità visiva e della sensibilità della cornea.
"Siamo particolarmente orgogliosi di questa nuova designazione dell’FDA, che rappresenta un riconoscimento importante per il nostro percorso di Ricerca&Sviluppo in ambito oftalmologico su scala globale, con particolare attenzione al Nord America", spiega Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé. "Si tratta di una ulteriore conferma del costante dialogo con le agenzie regolatorie internazionali, al fine di porre al centro temi di salute ancora aperti e possibili soluzioni terapeutiche nell’ambito di patologie ad oggi orfane di cura. È in questa direzione che si pone l’impegno del nostro Gruppo, focalizzato sull’individuazione di farmaci innovativi a tutela dei Pazienti nel mondo".
rhNGF nasce da uno specifico progetto di ricerca presso il Centro di Ricerca & Sviluppo Dompé dell’Aquila, e viene prodotto attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF, del tutto identico a quello naturalmente prodotto dall’organismo umano. Il fattore di crescita nervosa ricombinante umano messo a punto da Dompé, è identico alla proteina che viene naturalmente prodotta dall’organismo e che favorisce lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule nervose, comprese quelle della retina.
NGF (Nerve Growth Factor) è stato scoperto da Rita Levi Montalcini, che per i suoi studi ha avuto il premio Nobel per la medicina e la fisiologia nel 1986. La proteina stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose, oltre che della cornea anche della retina. La cornea in particolare ha un’innervazione particolarmente diffusa circa quattrocento volte più della stessa pelle. Il trattamento con soluzione oftalmica a base di rhNGF punta a ristabilire l’innervazione dell’area corneale che è stata compromessa dalla malattia e a consentire un recupero della funzione visiva. Per il suo innovativo meccanismo d’azione, rhNGF potrà in futuro trovare spazio anche in altre forme di neuropatie ottiche, come appunto la retinite pigmentosa, nel trattamento del glaucoma e della sindrome dell’occhio secco.
La cheratite neurotrofica è una grave malattia rara degenerativa dell’occhio, oggi ancora orfana di cura, caratterizzata da un danno progressivo della cornea, che può determinare la sua perforazione, con conseguente perdita della vista. Può essere causata da diverse condizioni cliniche oculari come infezioni corneali erpetiche (herpes zoster e simplex), interventi chirurgici oculari, l'abuso di farmaci topici, l’uso di lenti a contatto, o ancora da condizioni sistemiche quali il diabete o la carenza di vitamina A. Colpisce meno di una persona su 5.000 nel mondo.